Regolamento (UE) 2024/3169

Consultazioni scientifiche congiunte sui medicinali per uso umano

Il regolamento di esecuzione (UE) 2024/3169 completa il quadro del regolamento (UE) 2021/2282 in materia di valutazione delle tecnologie sanitarie, disciplinando in modo puntuale la procedura delle consultazioni scientifiche congiunte sui medicinali per uso umano. La finalità è rendere più prevedibile e coordinato il confronto tra sviluppatori, gruppo di coordinamento HTA, singoli esperti e, quando richiesto, Agenzia europea per i medicinali, così da agevolare le successive valutazioni cliniche congiunte.

Ambito e struttura della disciplina

Le norme riguardano le consultazioni scientifiche congiunte svolte ai sensi degli articoli da 16 a 21 del regolamento (UE) 2021/2282. Il regolamento interviene sulla presentazione delle richieste, sulla selezione dei medicinali e degli esperti, sulla consultazione delle organizzazioni di portatori di interessi, sulla gestione documentale tramite piattaforma informatica HTA e sulla cooperazione con l’EMA nei casi in cui lo sviluppatore chieda di svolgere la consultazione in parallelo all’acquisizione del parere scientifico ai sensi dell’articolo 57, paragrafo 1, lettera n), del regolamento (CE) n. 726/2004.

Periodi di richiesta e programmazione annuale

Il gruppo di coordinamento deve fissare ogni anno, entro il 30 novembre, le date dei periodi di richiesta per l’anno successivo e il numero previsto di consultazioni per ciascun periodo. Deve essere garantito un minimo di tre periodi di richiesta annui; solo per il 2025 è previsto un regime transitorio, con l’obbligo di fissare almeno due periodi entro il 31 marzo 2025.

Presentazione della richiesta e attivazione del procedimento

Lo sviluppatore di tecnologie sanitarie presenta la richiesta in qualsiasi momento durante il periodo di richiesta pubblicato, tramite la piattaforma informatica HTA e secondo il modello predisposto dal gruppo di coordinamento. Nella richiesta deve essere indicato se è domandato anche un parere scientifico all’EMA. Alla fine del periodo di richiesta il segretariato HTA rende disponibili al sottogruppo JSC le richieste ammissibili e segnala quali sono collegate a un parere scientifico.

Coordinamento con l’EMA nei casi di consultazione parallela

Quando la consultazione è svolta parallelamente al parere scientifico, il calendario deve essere concordato tra segretariato HTA, sottogruppo JSC ed EMA e sincronizzato con il calendario della procedura EMA. Il segretariato informa l’EMA delle richieste accolte entro 15 giorni lavorativi dalla fine di ciascun periodo di richiesta. Il gruppo di coordinamento deve inoltre adottare, previa consultazione e accordo con l’EMA, un modello specifico di pacchetto informativo per i casi paralleli.

Selezione dei singoli esperti e fonti di consultazione

Per ogni medicinale selezionato, il sottogruppo JSC deve indicare la malattia, il settore terapeutico e le eventuali competenze specifiche richieste. Sulla base di tali elementi, il segretariato HTA individua i singoli esperti da consultare, avvalendosi della rete di portatori di interessi, delle reti di riferimento europee per malattie rare e complesse, del portale per malattie rare e medicinali orfani, dei referenti nazionali designati ex regolamento (UE) n. 536/2014 e dell’EMA; se necessario, può ricorrere anche ad altre banche dati, ai membri del gruppo di coordinamento e ad agenzie o organizzazioni pertinenti dell’Unione o internazionali. La Commissione verifica gli interessi dichiarati degli esperti secondo la disciplina sui conflitti di interessi; la selezione finale spetta al sottogruppo JSC, che deve privilegiare competenze distribuite in diversi Stati membri.

Riservatezza e segreto professionale

La partecipazione dei singoli esperti è subordinata alla firma di un accordo di riservatezza. Il regolamento ribadisce l’obbligo di segreto professionale per i soggetti coinvolti e pone particolare attenzione alla tutela delle informazioni riservate e dei dati personali.

Pacchetto informativo, integrazioni e scambi con l’EMA

Il pacchetto informativo comprende informazioni, dati, analisi e altre evidenze, oltre all’elenco delle domande, ed è presentato tramite la piattaforma HTA. Il termine per la presentazione è fissato nel calendario della consultazione. Se il valutatore o il co-valutatore ritengono necessarie integrazioni o chiarimenti, il segretariato HTA può chiedere un pacchetto modificato o ulteriori informazioni entro termini stabiliti. Nei casi paralleli, lo sviluppatore trasmette simultaneamente la documentazione all’HTA e all’EMA, che si scambiano richieste, conferme, convalide e ulteriori elementi in modo coordinato.

Elenco di questioni, riunione e partecipazione degli stakeholder

Dopo la valutazione del pacchetto, il sottogruppo JSC trasmette allo sviluppatore un elenco di questioni con gli argomenti da discutere in riunione e, se necessario, le domande da trattare per iscritto prima dell’incontro. Lo sviluppatore deve inviare le risposte scritte e gli eventuali materiali almeno 10 giorni prima della riunione. Nei casi paralleli, l’HTA e l’EMA scambiano i rispettivi elenchi di questioni e li discutono con lo sviluppatore in un’unica riunione, virtuale e copresieduta dal valutatore/co-valutatore e da uno dei coordinatori EMA.

Contributi dei singoli esperti e delle organizzazioni di portatori di interessi

Entro 30 giorni dalla presentazione del pacchetto modificato, o dalla convalida della domanda di parere scientifico nei casi paralleli, il sottogruppo JSC condivide il pacchetto con i singoli esperti selezionati e consente loro di fornire contributi. In qualsiasi momento della procedura può chiedere contributi generali alle organizzazioni dei pazienti, degli operatori sanitari o alle società cliniche e scientifiche attraverso la rete di portatori di interessi, senza rivelare il medicinale specifico. Nei casi paralleli, tali contributi sono condivisi anche con l’EMA.

Riunione con lo sviluppatore e documento finale

Alla riunione partecipano, oltre ai rappresentanti dello sviluppatore, il valutatore e il co-valutatore, i singoli esperti selezionati, altri rappresentanti del sottogruppo JSC e il personale del segretariato HTA. Nei casi paralleli partecipano anche i coordinatori per i pareri scientifici, altri membri del gruppo di lavoro EMA e il relativo personale di segretariato; l’EMA comunica preventivamente l’elenco dei propri partecipanti. Gli aggiornamenti del piano di sviluppo modificato sono considerati nel documento finale se ricevuti almeno 10 giorni prima della riunione. Nei casi paralleli, il gruppo di coordinamento approva il documento finale mentre il comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA adotta la lettera di parere entro il termine del calendario; i documenti sono scambiati lo stesso giorno dell’invio allo sviluppatore.

Gestione digitale e protezione dei dati personali

Tutta la documentazione è scambiata in formato digitale tramite la piattaforma informatica HTA. La Commissione è titolare del trattamento dei dati personali raccolti per queste consultazioni. Possono essere trattati dati identificativi, e-mail e affiliazioni dei rappresentanti del gruppo di coordinamento, del sottogruppo JSC, degli sviluppatori, dei membri della rete di portatori di interessi e, nei casi previsti, dei partecipanti coinvolti nell’elaborazione del parere scientifico EMA. I pazienti non devono rivelare la propria identità allo sviluppatore. I dati sono conservati per il tempo necessario e comunque non oltre 15 anni dalla cessazione della partecipazione dell’interessato; i dati dei singoli esperti non selezionati sono conservati al massimo per tre anni dalla ricezione. È previsto un riesame biennale della necessità di conservazione.

Entrata in vigore e applicazione

Il regolamento entra in vigore il ventesimo giorno successivo alla pubblicazione e si applica dal 12 gennaio 2025, in parallelo con l’applicazione del regolamento (UE) 2021/2282. È obbligatorio in tutti i suoi elementi e direttamente applicabile in ciascuno Stato membro.